新药研发类似于一把“豪赌”,面临着周期长、成本高、风险大等诸多不确定因素。它可以让企业一战成名,也可以让其一夜沉沦。2016年3月,塔夫茨大学发表一篇文章揭示,新药研发的成本约为25.58亿美元(批准后变更成本增长至28.7亿美元)。
12月5日,GEN网站列出一份名单,盘点了2016年因临床试验失败而损失惨重的13款候选药物名单(按首个字母排序),详细列举了其临床失败的原因、对企业的影响。其中,4款药物在临床试验中出现了患者死亡事件,6家公司因为药物临床试验的失败而股价暴跌超,甚至于有6个企业为此而裁员。
Ad-RTS-hIL-12
公司:Ziopharm Oncology
适应症:胶质瘤
药物类型:基因治疗药物,以病毒为载体通过靶向白介素12(IL-12)的表达调节抗肿瘤免疫反应。
失败原因:“注射Ad-RTS-hIL-12+口服veledimex”曾被FDA授予治疗胶质瘤的孤儿药资格。在临床Ⅰ期中,3名患者死亡。其中,两名患者在治疗6.7个月(口服veledimex剂量20 mg)后死亡,而另一名患者在治疗3.9个月(口服veledimex剂量40 mg)后,因为颅内出血而死亡。Ziopharm依据公司及安全审查委员会的分析结果表示,第三例死亡与基因治疗药物本身无关。
公告日期:7月14日,Ziopharm公司首席执行官Laurence Cooper博士在提交给美国血液学会报告中首次揭示了死亡事件,并于第二天公司新闻中公布于众。7月19日,安全审查委员会介入调查。
影响:7月8日至22日,Ziopharm股价下跌了26%,降至4.49美元。Ad-RTS-hIL-12临床试验仍在进行中,Ziopharm已经完成了30mg药物剂量的受试对象招募工作。11月9日,Ziopharm表示希望能够在即将召开的神经肿瘤学会第21届年度科学会议上更新进一步的临床数据,例如长期生存率。
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