从头开始
随后FDA要求Sarepta公司提供更多的临床证据来揭示在临床试验中患者机体肌营养不良蛋白表达恢复的水平和程度,当拿到了这些数据后,FDA同意对该药物进行加速审批,基于此,Sarepta公司同时又进行了另一项临床试验来证实药物eteplirsen的确能够有效减缓杜氏肌营养不良症。
但EllisUnger表示,在FDA收到额外附加的研究数据之后,FDA内部的分歧依然会存在,他指出,12名患者中仅有1人机体中的肌营养不良蛋白的表达增加了超过1%,而且目前我们并不确定是否该药物能够带来任何临床效益。FDA药物评价与研究中心主任Janet Woodcock认为,药物eteplirsen应当获批,她认为,虽然身处职权范围之内,但我们也要灵活应变,由于缺少可用的治疗方法,而且杜氏肌营养不良症是一种折磨儿童健康的致死性疾病,如今关于该药物的分歧已经被FDA委员RobertCaliff调解了,Robert Califf支持Woodcock的看法,但同时他又承认FDA关于药物eteplirsen是否获批的困难决定。
Eteplirsen将会是在美国批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症的药物,另外一种名为ataluren的药物目前在一部分欧洲国家是可用的,但在今年2月份该药物的审批已经被FDA拒绝。如今Sarepta公司正在通过研究来对eteplirsen进行改良,其中还包括有效改善药物的形式,使其能够有效渗入肌细胞并且产生较高浓度的肌营养不良蛋白。
与此同时,来自麻省总医院儿科神经肌肉服务中心的主任FawnLeigh表示,FDA所要求的另一项临床试验被证明是合理的,研究者FawnLeigh一直在从事eteplirsen的临床试验,他指出,在仅招募了12名研究对象的情况下我们感到进行临床试验非常困难,而且截止到目前为止这种情况还是非常少见的,但如今我们每个人都很受鼓舞,后期我们还将继续深入探究新药eteplirsen的作用机理以及后期的临床疗效。
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