杜氏肌营养不良是一种尚无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病,每3600名新生男婴中,将会有一名男婴受到此病的影响。DMD妨碍肌肉运动,极易引发早期死亡和高风险的心脏-呼吸衰竭,临床上唯一有效的治疗手段是糖皮质激素类固醇药物,类固醇有严重的副作用,不能长期服用。在不经治疗干预的情况下,患者会在十几岁的时候完全丧失行走能力,在20~30岁左右丢掉性命。
但在FDA严苛的监管标准下,此前有4个DMD新药在半年内接连遭到FDA的拒绝,DMD患儿及家属的希望一次次遭到打击。
1月中旬,FDA拒绝了BioMarin公司DMD新药Kyndrisa(drisapersen)的上市申请,理由是drisapersen有效性证据不足。
2月23日,FDA拒绝受理PTC Therapeutics公司ataluren的上市申请, 认为PTC的申请资料不完整,无法进入后续审评流程。ataluren是first in class的口服性蛋白修复药物,用于治疗无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD),曾于2014年8月获得欧盟有条件批准。
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