盘点2018年上半年FDA批准的孤儿药

岚雨瑟

盘点2018年上半年FDA批准的孤儿药
来源：药渡 |  婉兮  


罕见疾病又称“孤儿病”，世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病，较为人熟知的有地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症(俗称玻璃娃娃)、高血氨症、有机酸血症、威尔森氏症等。


不同国家根据其自己国家的本土情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。在美国，被定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病；在日本被定义为患病人数少于5万(或发病人口比例为1/2500)的疾病；而欧洲将发病率低于1/2000的疾病定义为罕见病。


中国目前尚无明确的罕见病的定义，普遍将成人患病率低于五十万分之一，新生儿发病率低于万分之一的疾病定为罕见病。


2018年上半年，FDA共批准了17个新药，其中包括新分子实体(NME)12个和生物制品5个。在批准的新药中，有8个新药获得孤儿药资格。详见下表。




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2018-7-31 14:59 上传

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