FDA简化临床试验药物“扩大使用程序”的重要措施

千帆过静

FDA非常清楚，许多患有严重或威胁生命疾病的病人，没有可用的经FDA批准的治疗。对于此类病人，可能的选择之一是“使用那些未被FDA批准上市尚处于临床试验阶段的药物”。其流程是：医生递交申请，请FDA授权允许在病人的治疗中使用试验药物。这就叫做“试验药物的扩大使用程序”。

注：此处试验药物的扩大使用程序，其实就是FDA常说的Expanded Access（也叫Compassionate Use），欧洲也有类似的Named Patient Use。FDA的Expanded Access是指未得到上市批准并正处于临床实验阶段的IND，如果临床急需，经医生提出申请，由FDA授权批准后，可以在某些特定的病人治疗上使用。一般在抗肿瘤药和孤儿药使用较多，但前提是病人使用药物要相对有效而风险较低。值得一提的是，虽然病人使用的数据不计入临床试验数据，可在Clinical Trials.gov网站查询到相关信息。

尽管FDA多年来一直指导医生熟悉该系统，但是我们意识到医生和患者都关心这个耗时并且难懂的流程。因此，FDA最近做出重大改变，以规范和简化个体患者“扩大使用程序”的申请流程。

为了使扩大使用的流程更加有效，我们引进了一个更加简单的申请表，称为Form FDA3926，当医生想要通过“扩大使用程序”提供试验药物给患者时，这也将是一个医生通常都会填写的表格。原来的Form 1571有26信息栏和7个附件，新的表格Form 3926只有11个信息栏和一个附件。相比之前更加复杂和耗时的工作，我们预计医生只需要在45分钟内就可完成现有简化的表格。

同时，作为我们承诺精简“扩大使用流程”的一部分，2016年5月16日，FDA、Reagan-Udall基金会与感兴趣的利益相关者举行了一个会议，以探索可能帮助患者和医生理解使用未批准药物的流程的其他选择。会议的一个共同主题，是了解扩大使用真的无需费时费力。医生、药物公司、FDA和伦理审查委员会（IRB）都扮演者重要的角色并需要为扩大使用的成功而共同努力。

FDA和Reagan-Udall基金会召开了此次座谈会，倾听公众表达他们对于扩大使用的需求，并与利益相关者讨论如何使复杂流程更加有效和高效。大量细节工作依然存在，但总体来说有一个一致的需求，就是建立一个可储存信息的中心资料库或数据交换中心，这是一个供医生和患者寻求关于“扩大使用流程信息”一站式服务地方。我们对该数据库建设发展的考虑，将会一直保持公众的知情权。

对于医生需要关于试验药物扩大使用的更多信息，我们建立了一个教育研讨会帮助他们熟悉这个新的申请表。这个实时的在线研讨会在美国东部时间7月12日下午1点举行，并提供一小时的继续教育学分，研讨会也会被制录制下来以帮助别人。我们也发布了一个关于Form FDA3926的指导文件，上面有关于扩大使用和指导针对试验药物收费的行业问题的问答。

扩展使用程序是为患严重疾病的、而且无其他选择的患者而设计的。一个遭受严重或者威胁生命疾病的患者最不想忍受的事情就是繁琐的流程。多年来，FDA一直致力于协助医生和患者了解这个系统。我们期望这些重要的措施将会帮助我们继续服务于患者需求和提高公共健康。