RWS也有“窘境”
虽然真实世界研究有那么多好处,但是也存在一些难题:真实世界研究一般不是以药品为中心,而是以患者为中心,药企是否愿意投入是其中一个问题;真实世界研究需要大量的研究样本,甚至多中心事件,收集数据难度高,工作量庞大;数据异质性强,对统计方法的要求比传统研究更高;多属于回顾性分析或事后分析,研究证据等级受到挑战。面对如此多的问题,RWS似乎显得举步维艰,这些急需解决的问题需要后来者解决,以推动RWS的发展。
就在上个月,美国国会在官方网站上公布了《21世纪治愈法案(21st Century Cures Act)》(以下简称法案)最终版本, 该法案从提出到一次次修改,再到这次最终版推出,历经两年多时间,终于让这一推动美国未来10年或更长时间内生物医学创新研发、疾病治疗及大健康领域发展的法案落地生根。
而法案中关于利用“真实世界证据”取代传统临床试验进行扩大适应症的批准,更是牵动了业界的神经,对此,业内人士认为会加快药品获批速度,但也担忧这降低了审评的科学性,预示着不良趋势的开端,甚至认为是好不容易建立起来的科学审评的倒退,21世纪法案简直是重回20世纪以前。
为此,FDA在《新英格兰医学》上发表了一篇文章《真实世界证据——它是什么以及它能告诉我们什么?》(Real-World Evidence — What Is It and What Can It Tell Us?),呼应法案的同时向外界展示FDA自己的考量。
而此次FDA在《新英格兰医学》发文也意在澄清两个问题:一是真实世界证据(Real-World Evidence,以下简称RWE)并不等于不采用干预性试验和随机化的试验设计;二是RWE用于审批仍要遵循严格的科学基础。
这篇文章在纠正目前对于RWE这一概念的误读,认为它与传统临床试验等其他科学证据的区别不在于类似随机对照试验(RCT)的设计,而在于获取数据的环境界定。
而RWE最终用于支持审评审批,仍要通过科学的研究方法,对获得的数据进行合理的组织和解读,形成有效的结论,而这些研究方法既可以包括干预性甚至随机对照的设计,也可以是观察性的。据此FDA认为,RWE要从两个维度进行考量,即数据获得和研究方法。
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