解决肿瘤预测的复杂性
病人的细分,监管部门批准使用的扩展,临床进展以及基于给药方案的治疗方法共同作用使得建立肿瘤领域的全面而精准的预测模型极具挑战性。然而,通过利用RWD的发展和分析技术的进步,有可能有效的解决这些影响因素的问题,做出更精确的预测。
各种预测功能的生物标志物被越来越多地用于识别特定的患者细分人群,从而用于进行临床试验设计,监管部门批准,选择合适的药品,并最终实现潜在的商品化。免疫治疗的热潮也增加对生物标志物表现形式的认识,例如PD-1 / PD-L1是测量一个连续的结果,而不是在一个二进制的非有即无的模式。结合临床特征、多个疾病分期和几线治疗,建立药物可在不同范围使用的高度细分的肿瘤市场。
评估相关生物标志物检测的患病率和测试率是使情况更为复杂。例如,当界定非小细胞肺癌(NSCLC)的市场时,必须同时考虑EGFR突变和ALK突变的患病率,才可以更合适地分割市场,确定哪些患者使用表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(TKI),如阿法替尼(妥复克,勃林格殷格翰)和间变性淋巴瘤激酶酪氨酸激酶抑制剂,如克唑替尼(赛可瑞,辉瑞)。
如果参考医学文献,研究可能受地域限制、可能是过时的,或需要耗费很多时间精力去收集,而且也不能代表真实世界的患者人群。更重要的是,文献不能估计进行过基因突变检测的患者的百分比。除了患病率外,这(检测率)可以显著影响被识别出的患者亚群的百分比以及真正对应靶向药物的真正市场潜力。
RWD可通过减少医学文献的需求来克服这些限制。例如,100例晚期非小细胞肺癌NSCLC患者中,约19例是EGFR阳性。如果检测率无法获得,这个数量(19例)可以作为EGFR抑制剂治疗的患者数量。然而,在现实中只有14名患者接受EGFR抑制剂的治疗,因为不是所有患者都完成测试。
不同的肿瘤类型以及在一个单一的肿瘤分类中患者细分情况会影响一个分子药物的当前和未来的营业收入。此外,一个产品能获得在其生命周期多个产品说明书(即多个适应症或许可的扩展)。因此预测潜在市场依赖于识别和预测未来的许可证延展的时间表,可能的边际收益,以及如何与现有产品说明书相关联。一个产品当前的市场规模也依赖于肿瘤的类型,比较销售数据和患者为基础的预测间的一致性来评估当前的基线,以此预测未来。
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