2.精准医学未必能预测疾病危险
Charles Cantor
我自己是技术人员,并不是临床大夫,所以我更多是给大家剖析一下我自己的观点,所以我并不会说代表跟我有共事关系公司的观点,是我个人的观点,从不同的视角进行解读。
讲到精准医学,如果没有一个大的背景讲这是不行的。大的背景是什么呢?一方面保证医学医疗的质量,具体又取决于你是谁。如果你是一个个人,最想实现的就是尽可能长寿命的过健康的生活。对于整个社会来说,如何用已有的医疗预算最优化的分配和使用,如何有包容性,至少确保每个人都能够获得医疗。如果你是一个企业医疗服务供应商,关注的是可持续增长的利润。不同利益相关方目标不一样,趋向不一样,其中有一些目标不一致性。所以对于精准医学的观念,我们首先要讲清楚你是代表哪一个利益相关方。
所谓完美医学,根据个体设计出一体化的完美医疗方案,但我认为在可见的未来,仅仅是非常有钱的少数人能够实现这种完美医疗,如果是希望有放之四海而皆准的模式是不可能的。
坦白说,作为人类基因组计划的创始人之一,我们对这个项目可能承诺出在医学做出一些革命,但做了过多的推广和推销了。有很多基因的变异对疾病都会有不同的特性,复杂性超出了我们想象,个体化的医学是一个挑战。
我们过往可能对目前的技术状态过多的乐观了,如果我们对个人进行全基因测序,未必能够预测疾病危险。对于个体来说,既使把基因组信息了解清楚,未必也能很好的预测。所以我们希望开发出一些标准的药物研发方法下,推出一些药物干预的措施,针对一些靶点加以实现。但我们这样的想法又错了。因为大多数的基因变化如果导致相关疾病的基因突变,目前没有药物可以治疗。目前的方法还没有,因为我们不知道如何干预。
如果大家都来做精准医学,这时候每一个疾病就会成为孤儿病了。技术操作角度来说,我们理论上可以讲清楚如何实现,但经济学的角度来说,我们也有可能实现,但最大的问题是监管,我们监管审批的系统,如何去治疗这些患者,目前这个监管的框架是无法针对个体患者个体化的提出医疗方案的。
我们要想有精准医学,必须要调整既有的监管框架,因为目前的监管体系是无法满足这样个体医学的要求,我自己也非常青睐干细胞的研究。我也希望他们带来颠覆式的影响,另外对公众的教育也很重要,老百姓对公众的认识度也必须要进一步的提高,形成一个推动力。
现在做精准医学费用是非常贵的。我们利用目前手头已有的工具,综合分析患者遗传学的特征,表观遗传学的特征,尽可能提出比较好的治疗路径。但是,短期内我认为只有非常富裕的人可以支付得起相关的费用,享受精准医疗,而目前大多数老百姓肯定是享受不起的。但只要这些实验成功了,而且这些少数买得起的人,对结果满意的话,我认为假以时日我们可以找到方法降低它的费用。
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