60天临床试验默许制后，首款获批的干细胞产品临床试验

现货岛

1月17日，国内知名的细胞药品研发制造企业西比曼生物科技集团（NASDAQ:CBMG）宣布，集团公司旗下的上海GMP研发生产中心用于治疗膝骨关节炎（Knee Osteoarthritis，KOA）的异体人源脂肪间充质祖细胞注射液AlloJoin®，成为首个获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可的通用型（off-the-shelf）干细胞产品。

国内首个通用型基因干细胞产品获批II期临床试验

记者从国家食品药品监督管理总局药品审评中心官网看到，西比曼所获临床试验默示许可的药品类型为治疗用生物制品I类新药，是国内首个通用型异基因干细胞产品，用于治疗膝骨关节炎（Knee Osteoarthritis，KOA）。

（国家食品药品监督管理总局药品审评中心官网信息）

西比曼生物科技集团CEO刘必佐对此表示，这无论对于西比曼还是对于整个细胞治疗行业，都是一项史无前例的里程碑事件，这不仅是西比曼第一个获得NMPA临床试验许可的干细胞产品，也是国内首个通用型基因干细胞产品获得临床试验许可。

“此次国家药品监督管理局对于AlloJoin®II期临床试验的批准使我们离解决中国5700万KOA患者未满足的医疗需求又进了一步。”刘必佐说，“西比曼能够取得这样的突破，离不开浦东新区张江高新区管委会、上海市药监局和卫健委等地方政府和各级监管部门的大力支持。在地方监管部门的支持下，产业发展不断提速。”

据西比曼介绍，异体人源脂肪间充质祖细胞注射液AlloJoin®是公司在过去7年内完全自行开发的通用型干细胞治疗产品，其整个生产过程涉及到西比曼的多项知识产权保护，全面覆盖了从供者脂肪组织的采集、运输和存储、脂肪干（祖）细胞分离、纯化和大规模临床级细胞生产到药品配方和制剂制备等过程。

自2012年以来，西比曼生物科技公司与上海交通大学医学院附属仁济医院、上海交通大学医学院附属第九人民医院和中国人民武装警察部队总医院（现为“中国人民解放军总医院第三医学中心”）等医院开展深入而广泛的合作，按照药物临床试验质量管理规范(GCP）要求，先后完成了包括自体人源间充质祖细胞注射液（Re-Join®）和异体人源间充质祖细胞注射液（AlloJoin®）在内的治疗膝骨关节炎和软骨损伤的安全性和有效性的多项临床研究。共计入组100多例受试者，其中70%的受试者已经完成2年的临床随访研究。初步证明了关节腔内注射脂肪间充质祖细胞的长期安全性良好。

60天临床试验默许制后

首个获批临床的干细胞产品

值得注意的是，AlloJoin®也是自2017年12月《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》（以下简称《指导原则》）发布以来，第一款获得NMPA药品临床试验许可的干细胞产品，并将直接从II临床试验开始。这也是指导原则发布以来获批的第一个干细胞产品临床试验。

在《指导原则》公布后，所有细胞治疗均被视为药品来进行临床试验申请。从AlloJoin®的申报轨迹来看，去年11月7日，CBM-ALAM.1异体人源脂肪间充质祖细胞注射液IND申请获得受理之后，经过60天的优先评审后，于今年1月16日获临床试验默示许可（批件号CXSL1800109）。

实际上，前些年干细胞治疗项目在国内进展一直较为缓慢。然而，近年来，国家已陆续**多项政策鼓励和支持产业的发展，尤其是《指导原则》的发布，明确了细胞免疫治疗产品的药物属性，给产业进一步理清了方向，也迎来中国干细胞治疗技术和产品申报的崭新时代。例如临床试验默示许可公示，就标志着中国的新药临床试验行政许可，由从前的“点头制”批准正式转入更加高效的“摇头制”批准时代。

“作为立足中国市场的本土企业，公司的快速发展，受益于国家政策的支持和鼓励。”刘必佐说，“政府相关部门的指导和意见，大大推动了行业的健康发展，帮助企业进行弯道超车。”

膝骨关节炎市场潜力巨大

迫切需要全新治疗手段

资料显示，骨关节炎是一种以关节软骨的磨损、破坏、丢失，并伴有关节周围骨质增生的一种退行性疾病，主要表现为关节疼痛及功能障碍，其发病率位列非传染性疾病排名的前10位。

根据美国国立卫生研究院基金会，在美国有2700万名膝骨关节炎患者，在60岁以上的人群中有13%的人为有症状的膝骨性关节炎患者。2011年，据《国际风湿病杂志》报道，中国约有5700万人患有膝骨关节炎。

然而目前，中国骨关节炎患者的常规治疗包括口服消炎止痛和氨基葡萄糖类药物、关节腔内注射玻璃酸钠、物理治疗和外科手术等。美国骨科医师学会（AAOS）指南唯一推荐的骨关节炎治疗药物为非甾体类抗炎止痛药（《Treatment of Osteoarthritis of the Knee:Evidence-Based Guideline》AAOS,2013），然而该类药物却无法延缓关节软骨磨损和骨关节炎的进展。因此在预防关节炎进展方面，目前还没有一种有效的干预方法，迫切需要一种新的治疗手段。

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"临床试验默示许可"-----什么意思？