搭建全新平台
一直以来,罕见病因患病人数相对较少、患病率低,被称为“孤儿病”,加之其种类繁多且难诊难治,导致社会对罕见病群体的关注度不够,研究也举步维艰。资料显示,全球罕见病种类已超过7000种,受累人群超过3亿,中国就有超过3千万患者。
怎样改变这种现状?中国研究型医院学会组建罕见病分会便是一个重要举措。
健康界了解到,该分会是中国研究型医院学会领导下的二级分支机构,从事罕见病临床诊断、研究及产业发展的专业性、学术性、群众性学术团体,成员均为临床专业医生,旨在为广大专业人员提供罕见病学科全新的交流与学习平台,以转化医学为核心,推动医、产、学、研互动,更有效地推动医院的医疗、教学、科研,以及更好地服务罕见病患者。
启动罕见病临床队列研究
作为国家卫计委指定的罕见病和疑难重症诊治中心,北京协和医院的罕见病临床资源极为丰富,此次联合全国19家罕见病研究机构申请的“罕见病临床队列研究”项目,已获得科技部批准。
项目负责人张抒扬,除了担任北京协和医院副院长,还是国内知名的心内科专家,在罕见病研究和重大项目组织管理方面均有丰富的经验。
据张抒扬介绍,该项目将依托精准医学展开,首次在我国建立统一标准的国家罕见病注册登记平台,同时开展大规模罕见病注册与队列研究。
总目标是在未来4年建立统一标准的国家罕见病注册登记系统(National Rare Diseases Registry Systemof China,NRDRS),并开展超过50种罕见病的注册登记研究,借此全面、精准地了解罕见病的临床表现和自然演变过程,为疾病干预研究奠定基础。
显然,此举对推动我国罕见病临床诊治能力具有里程碑意义。
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