治疗局限:只能删除不能加入
CRISPR大大简化了基因编辑过程,但其用于治疗人类疾病却要另当别论。科学家们只能用它来精准删除基因的某个关键部分,并不能加入正常基因完成修复,也就是说,它不能简单地完成两个基因代码的互换。因此这一技术目前只能用来研究那些只需删除错误基因就能消除症状的病情,杜氏疾病就是其中一个,另一个是镰状细胞性贫血,这种病在非洲裔美国人中比较常见的疾病。
以前,医学研究人员对后者关注相对较少,随着认识到仅删除其中的变异部分就能获得治愈效果,关注的人群越来越多。专注于镰状细胞病变多年的米切尔•威斯现在每天都会接到基因编辑公司打过来的电话,要求与他合作开展基因疗法试验。
在研究过程中,除了要检测出删除遗传变异能否治愈疾病外,还要找到方法将CRISPR的指令载入体内。目前大多数实验室还是选择病毒作为载体。
CRISPR在某些身体部位删除基因更容易,比如删除血细胞中的基因最简单,只要把这些细胞从体内抽出来,删除基因后再输入回去即可。只要你敢想,或许有一天可以用CRISPR来改写人脑内的基因,以治疗各种神经性病变。
奥尔森表示,利用CRISPR仅删除某个关键变异,就能治愈约80%的肌萎缩病例。他们目前正在开展的是针对外显子-51的试验,删除这一外显子能治愈13%的杜氏肌萎缩患者。
现在最大的未知是,CRISPR能否编辑人体内足够数量的肌肉细胞并合成足够数量的抗萎缩蛋白。人体40%的物质由肌肉组成,包括心肌、臀大肌和二头肌等,含有数十亿细胞。到目前为止,奥尔森已经成功在5%到25%的肌肉纤维中生成了抗萎缩蛋白,即使不能治愈,编辑15%的肌肉细胞也足以缓解患病男孩的肌萎缩症状。
|