Xcytrin的结构看起来也很优美(图片来源:chemicalbook)
然而一年后,他们等来的不是批准条文,而是一封拒信。在FDA看来,几个月的寿命延长在统计上并不算显著。
这或许就是新药研发行业所面临的残酷现实。根据美国药品研究和制造商协会的数据,在进入临床试验的诸多候选药物中,平均只有12%能够获得FDA的批准。而像开发阿兹海默症新药等极为困难的研发领域,候选药物的失败率高达99.6%。平均来说,一个候选药物需要10年的时间和超过26亿美元的研发成本,才能走出研发管线,顺利让患者用上。
Pharmacyclics等待了10年,没有等来一个想要的结果。在失败后,团队内部出现了不小的分歧。先是理查德,然后是乔纳森,接下来是整个董事会,当初搭建Pharmacyclics的核心成员陆续离开了这家处于危机中的公司。
更糟糕的是,美国不合时宜地迎来了经济衰退,公司融资艰难。在外界看来,Pharmacyclics正不可避免地滑向破产深渊。
一个人无法预料自己的命运,公司也同样如此。谁也不曾想到,由“科学狂人”克莱格·文特(Craig Venter)创立,与美国国立卫生研究院同时完成人类基因组草图而名噪一时的Celera公司会成为Pharmacyclics起死回生的关键。十多年前,Celera曾短暂地涉足新药研发。然而随着公司战略目标的转移,Celera在新药研发上的投入逐渐减少,并最终将诸多候选药物转卖给了其他公司。
2006年,为公司寻找备用研发管线的理查德拜访了Celera公司。其中,有一款小分子吸引了他的注意。这款小分子能够抑制人体中的BTK蛋白,而这个蛋白对免疫B细胞至关重要。在动物试验中,这款小分子能与BTK共价相连,将它彻底“关闭”。因此,许多研究人员认为它给健康带来的风险大于收益,不值得进行开发。
“我的背景告诉我,这个小分子可能非常重要。”理查德回忆说。
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