还记得这位贪婪、被FBI逮捕的CEO吗？其实他开发新药也很...

半杯湖底沙

位于圣地亚哥的生物技术公司Retrophin 9月7日宣布了代号为DUET的II期研究的一线结果。DUET研究到达主要疗效终点，局灶性节段性肾小球硬化（FSGS）患者使用sparsentan治疗8周，蛋白尿较基线的降低水平是厄贝沙坦的2倍（44.8% vs 18.5%）。

FSGS是儿童和成人肾病综合征（NS）常见的原发性肾小球疾病，其组织病理学特征是肾小球节段性瘢痕化，伴或不伴肾小球毛细血管内泡沫细胞形成和粘连。局灶性是指只有部分肾小球被累及（受累肾小球<50%）；节段性是指肾小球的部分小叶被累及。FSGS是一种罕见病，大约影响4万美国人，会导致终末期肾病，目前尚无任何治疗药物获批，但有多类药物超标签用于该病包括类固醇类、免疫系统抑制剂、利尿剂等。

受此消息刺激，Retrophin股票在9月7日收盘暴涨27.51%至20.81美元。Retrophin计划在不久后召开的医学会议上或顶级期刊上公布相关研究的详细结果。

DUET研究的结果超过了大多数人的预期，Leerink的分析师认为sparsentan（一种血管紧张素1受体拮抗剂）有75%的概率获得FDA批准，他们对Retrophin实现下一个里程碑（获得FDA加速批准）持谨慎乐观态度。

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实际上，Retrophin研发sparsentan始于其已被FDA逮捕的前任CEO Martin Shkreli。Shkreli在2012年3月从圣地亚哥另一家生物技术公司Ligand制药获得了该药的开发权利，数月之后，Shkreli通过自己管理的MSMB Capital为Retrophin完成了400万美元的A轮融资。

通过之后的一系列运作，Retrophin成功上市，但Shkreli也在2014年底被投票驱逐出Retrophin董事会。在Shkreli被扫地出门之前，他把一款刚收购来的用于治疗胱氨酸尿症老药Thiola (tiopronin)从每片1.5美元涨价至每片30美元。

在离开Retrophin之后，Shkreli创立了一家名为Turing制药的生物技术公司。故技重施，Shkreli收购了一款用于治疗艾滋病患者常见的弓形虫感染的老药daraprim，将价格从每片13.5美元直接提高到750美元，一夜之间暴涨5000%以上。

此举惹得民众暴怒，Shkreli则一夜爆红，受到美国各界、甚至是总统候选人希拉里的抨击。但Shkreli表现得非常嚣张，称自己要做的只会把daraprim的价格抬得更高，以保护投资人的利益。Shkreli因此留给外界的印象是极度贪婪，是美国上下最痛恨制药公司CEO，跟药物研发创新毫无关系。

不过Shkreli也随之被老东家Retrophin起诉。去年12月，Retrophin被FBI逮捕，罪名是涉嫌欺诈，挪用Retrophin上市募集的资金为自己以前管理的对冲基金平账。

但不管如何，sparsentan作为Shkreli主导引进的药物之一，可能为Retrophin带来极大的成功。Leerink的分析师也因此对Retrophin的股价看高至32美元。