Nature关注：干细胞治疗行业的乱象，FDA该如何管？

已渡千万

Thomas Albini，一名就职于迈阿密大学的眼科医生。从去年开始，他遇到过至少两位因为接受“干细胞治疗”而导致失明的患者。其中一位老年妇女因为黄斑变性疾病曾付钱接受了所谓的干细胞临床试验，诊所的医生宣称通过将干细胞注入双眼可以治疗眼疾。不幸的是，最终这种未经审批的试验不仅没有起到治疗效果，反而使其双目失明。

随后调查发现，为患者实施干细胞治疗的诊所工作人员甚至于不是医生。这些诊所对外宣扬，干细胞治疗技术并不需要FDA的审批，因为治疗使用的干细胞取自患者本身。

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FDA是否需要监管这类治疗技术呢？

对此，争议颇多。

6月30日，Cell子刊《Cell Stem Cell》在线发表了一篇最新研究，揭示了美国干细胞治疗市场的乱象问题：至少有351家企业参与直接面向患者的干细胞治疗项目，且提供这些治疗的医疗诊所多达570家。（详细）

这一尚未成熟却被广泛推广的商业现象发生在医疗水平相对先进的美国，无疑更进一步彰显了干细胞研究及转化应用产业制度不完善、监管有漏洞的问题，且敲响了亟需重视和整顿的警钟。

9月8日，Albini医生将参加FDA相关会议，并呈述这两年他感受到的现状。接下来一周，众多研究人员、企业主管以及患者代表将汇聚至马里兰州的贝塞斯达，在那里他们将参加FDA的公开听证会。

不少与会人员势必将吹捧未经证实的干细胞治疗，并坚持认为患者有权利接受类似的治疗。这次听证会破例从一天调整为两天，并扩大参会人数，以便更好地回应民众利益，会议将集中讨论FDA的提案。该提案旨在更好地定义哪些细胞疗法应该接受严格的监管。如果提案被采用，这些有争议的指南将监管起大量提供细胞治疗的诊所。

在FDA的监管下，这些诊所必须确保细胞治疗的安全性，包括干细胞的采集、培养及储备。但是，很多医疗诊所却无视这种监管，他们认为他们的治疗技术不需要监管机构的审批，不需要进行临床试验验证其有效性和安全性。

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监管的范围？

目前的规章制度规定，如果诊所的治疗方案仅仅对细胞进行“最小操作”（并不会从跟上改变细胞的属性），且这些被操作过的细胞发挥的治疗功能“同源”于它们原本在细胞的功能，那么他们可以不接受审查。但是，“最小操作”和“同源功能”的定义一直悬而未定。

2014至2015年，FDA共发布了4份准则草案，旨在统一模棱两可的定义。此次听证会之后， FDA将决定是否修改并确定最终方案。

大家态度不一

当然，并不是每个人都满意这样的做法。

在凯斯西储大学从事再生医学研究的Arnold Caplan担心，FDA将开始针对已经被业界认为是标准方法的治疗手段进行审核，例如使用腹部脂肪重建被切除乳房。

其他人则担心，更严格的指导方针将限制市场的进步，阻碍科技创新。很印第安纳大学的逻辑学家Keith March表示：“它可能会减缓很多成果的转化。”

然而，一些研究人员很高兴看到FDA正在解决这一系列问题。Scripps研究所的干细胞研究员Jeanne Loring正带领团队与FDA对接，启动一项治疗帕金森病的干细胞临床试验。“他们让我们清楚自己在做什么，”她表示。

但是，明尼苏达大学的生物伦理学家Leigh Turner表示，即使FDA得出定论，我们仍然不知道这些规则将会产生什么影响。数以百计的干细胞诊所会减弱甚至于无视FDA的监管。解决问题的关键在于，FDA是否会派遣调查员并发出警告信。

对于Albini医生而言，FDA监管或许并不是一个完美的解决方案，但它至少朝着正确的方向在前进。