流水作业 无国界医生组织(MSF)用其获得1999年诺贝尔和平奖的奖金启动了DNDi(DNDi脱胎于MSF)。其成员指责贫困国家人口缺乏救命药物,因此支持DNDi的运行,在MSF工作了20多年的Pécoul接管了这个成立于2003年瑞士日内瓦的组织。 但成立伊始,药企高管就对DNDi表示怀疑。由于新药开发是个昂贵和漫长的历程,并需要很多专业人才,“DNDi开始并不被看好”,法国赛诺菲公司医学总监François Bompart回忆道。 所以Pécoul和同事决定先从较容易和安全的项目着手。2001年,世界卫生组织(WHO)呼吁研发新药以减缓青蒿素单一使用造成疟疾抗药性问题。由于疟疾爆发的地区大都很贫困,无力承担过高的药物价格,大药企因无利可图反应并不积极。 于是,Pécoul联系了赛诺菲——该公司正好有两种抗疟药:一种基于青蒿素,另一种基于阿莫地喹。Pécoul提议与赛诺菲合作开发复方药物:DNDi负责结合两种药的新药的临床试验费用和相关工作,作为回报,赛诺菲将不会为该药申请专利,并将药物价格控制在一个疗程1美元,儿童减半。“这听上去并不合理,这两种药物的价格分别是2~3倍。”Bompart说。 虽然赛诺菲从中获利不多,但能提高公司的公众形象,Pécoul最终成功说服了赛诺菲接受了这个提议。待到2007年这种药物获批,药物生产成本也终于控制到了商定的水平。数亿药片被运到非洲并分发,无数生命得以挽救,而这个项目仅仅花费了1400万美元,在制药业来说,简直是九牛一毛。 尽管他们改善了现有药物,但其中一些化合物仍然存在不足。例如,DNDi的昏睡症疗法NECT,将标准疗法中的56个静脉注射降低到14个。这对一些国家而言仍然是问题:清洁针头很难,长期住院也不可能。人们需要药片。 药物研发白手起家费时且烧钱。需要在实验室进行上万次试验寻找候选方案。由于没有实验室,DNDi通过合作完成这一步工作。DNDi从众多化合物中筛选新药,他们与生物技术或药物公司合作,用他们的化合物库进行筛选。 因为彼此关注领域不同,DNDi不会动这些企业的蛋糕,因此公司也乐于分享这些珍贵信息。然后,DNDi再通过高通量筛选中心,例如韩国巴斯德研究所、英国邓迪大学去做活性测试。“我们所有这些做法和大型药企并无二致,只不过DNDi做化合物规模更小些。”DNDi发现和临床试验负责人Rob Don说。 通过这种合作,2007年DNDi开发了有望对抗单细胞寄生虫感染的非昔硝唑,并在2009年进入临床试验阶段。DNDi又找到赛诺菲,希望它能帮助其向监管机构提交新药审批申请,DNDi还是负责完成其治疗昏睡病的临床试验。而赛诺菲表示,人体试验可能很难,因为昏睡病并不常见,而且患者大多生活在偏远的不安定地区。 尽管在贫困地区开展临床试验面临物资短缺、运输不畅、受试人群招募困难还有战争引起的人身安全风险等问题,但DNDi仍设法在今年在刚果和中非完成了临床试验。
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