无论科学研究取得多大的进展,没有新药开发这个环节的支持,就无法转化成对病人有效的治疗手段。如何激励药厂开发针对儿童癌症的药物,是个亟待解决的问题。
除去单独开发只针对儿童癌症的药物,另一个更快、性价比更高的办法是测试成人癌症使用的某些药物,是否能用于儿童癌症治疗,所谓“一药多用”。越来越多证据证明,癌症根据基因突变分类(比如EGFR突变癌症),比传统按发病部位分类(比如成人肺癌),能更好地指导临床治疗。
有些儿童癌症拥有和成人癌症类似的基因突变,或许能使用相同药物。比如,一些儿童神母细胞瘤和成人肺癌都有ALK基因突变,因而治疗成人肺癌的ALK靶向药物,目前也开始在神母细胞瘤中测试。2016年,美国国家癌症研究所启动了大型临床试验“儿童癌症基因分型指导治疗选择”,就是为了同时测试多种成人癌症药物在儿童癌症治疗中的效果。我们拭目以待。
总而言之,唤起政府和大众对儿童癌症的认识是当务之急。因为要攻克儿童癌症,需要政府、公益组织、医生、研究者、家属等多方从几点同时推动:
增加政府和社会公益资金,支持儿童癌症基础、转化、临床研究。
收集高质量的儿童癌症样品,用于建立更多的细胞或动物模型,用于基础研究和测试新药效果。
分析儿童癌症基因组,免疫组,代谢组,肠道微生物组等方面信息,寻找癌细胞新的弱点。
鼓励药厂和科研机构开展更多针对儿童癌症的药物筛选,寻找“旧药新用”机会。
通过增加经济回报,激励公司开发针对性新药,比如优先审批,延长专利保护,放开定价权等。
建立保险和资助系统,防止小孩因为家庭收入低而失去使用有效治疗的机会。
“治愈每一个儿童”是我们奋斗的目标,现在看起来或许有点不现实,但科学的发展是跳跃性的,抗生素出现之前,没人相信很多感染是能被攻克的;疫苗出现之前,没人相信传染病是能被攻克的。近两年来已经有了一些让人欣喜的进展,比如CAR-T疗法的出现,让一部分儿童急性淋巴白血病患者从平均几个月存活,变成90%完全缓解,癌细胞完全消失,他们又重新背起书包,回到了学校,回归了正常的生活。
我相信这些都只是个开始,希望和你一起努力。
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