世界首例！广药集团成功研发基因敲除犬模型

青涩华年

来源于 科技日报

近日，广药集团宣布建立全球首例研发成功的基因敲除犬模型，这是国家“十二五”重大新药创制专项——“实验用Beagle犬及疾病模式犬研究开发平台”的研究成果，建立了犬的基因打靶技术体系，填补了世界空白。

“国家犬类实验动物种子中心”、“国家广州新药安全评价研究重点实验室”和广州医药研究总院有限公司深知开发疾病模式犬的迫切性和重要性。广州医药研究总院有限公司董事长应军研究员前瞻性地提出开展犬类大动物疾病模型的研究、开发基因修饰疾病模式犬，并将此确定为重点战略发展内容之一，且亲自牵头组成研究团队实施研究计划。2011年，他们联合南京大学模式动物研究所高翔教授研究团队申报成功“实验用Beagle犬及疾病模式犬研究开发平台”，成为了国家“十二五”科技重大专项中唯一中标的犬类实验动物平台单位。在项目研究过程中，研究团队又邀请中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员研究团队加入。通过三家单位的强强联合、攻坚克难，经过三年的潜心研究，终于获得世界首例基因敲除犬，成功建立犬类动物基因打靶体系，为人类重大疾病模型犬的研究奠定了重要基础。

世界首例基因敲除犬技术取得突破，是继2005年韩国科学家成功培育出世界首头“斯纳皮”克隆犬之后的科学研究史上又一项里程碑式的伟大进步；也是续2014年中国南京大学等科学家成功对食蟹猴进行精确基因修饰之后对基因技术的又一项伟大突破，将为人类重大疾病的治疗以及创新药物的开发奠定重要基础。“利用CRISPR/Cas9技术成功培育两只肌肉生长抑制素（MSTN）基因敲除犬”这一科研成果于2015年10月12日被分子细胞生物学杂志在线收录发表，验证了全球首次建立的犬的基因打靶技术体系，填补了世界空白。这也促使此项研究成果迅速得到国内外众多媒体的重点关注和约访。

据悉，此前广州医药研究总院有限公司还研制出了自发性前列腺肥大、高血压等疾病犬模型，并已为上海市计划生育科学研究所、广州珠江医院等提供疾病模式犬服务，同时对自发性前列腺肥大犬致病机制进行研究，确定了其发病机制与人相似，并在临床上得到验证。该公司还在开展神经退行性、心血管疾病等基因修饰疾病模型犬的研究，不久后将可以应用于新药安全性评价与研究开发，为我国医学及生物医药的研究提供重要技术支撑。

研究人员表示，将继续以Beagle犬为基础进一步拓展自发性疾病的筛选，以期获得更多的自发性Beagle犬疾病模型，并以此建立疾病模式犬产品标准；此外，还将继续联合南京大学、中科院广州生健院的科研团队，并期待与国外具有顶尖基因修饰疾病模型制备技术单位合作，形成犬、猪、鼠动物疾病模型研究与开发应用大联盟，全方位开展疾病模式动物研究工作，加快成果扩大及应用，促进我国生物医药发展和提高我国居民健康水平。