FDA批准赛诺菲Lumizyme用于全年龄段庞贝氏症

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    赛诺菲(Sanofi)旗下健赞(Genzyme)7月31日宣布，FDA已批准扩大Lumizyme(α-葡萄糖苷酶，algucosidase alfa)适应症，用于所有年龄段或表型的庞贝氏症(Pompe)患者的治疗。此前，FDA于2010年5月仅批准Lumizyme用于8岁及以上晚发型庞贝氏症患者的治疗。

    庞贝氏症(Pompe)是一种由溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)基因缺陷或功能障碍导致的渐进性、致衰性且往往致命性的罕见遗传性神经肌肉疾病，全球发病率估计为4万分之一，主要症状为心脏衰弱和骨骼肌无力，逐渐发展为呼吸衰竭，最终因呼吸衰竭死亡。该病因基因突变导致机体无法生成足够的酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)，而GAA为正常的肌肉功能所必需。心脏和肌肉细胞利用GAA将糖原转化为能量，当GAA缺乏，糖原会在骨骼肌、平滑肌和心肌等组织细胞中蓄积，最终使心脏和肌肉衰竭。

    Lumizyme是一种水解性溶酶体糖原特异性酶，其作用机理是作为一种酶替代疗法，取代有缺陷的GAA，降低糖原在心脏和骨骼肌中的积累。

    在美国，α-葡萄糖苷酶以2个不同的生产规模生产。160升规模(初试规模)生产的α-葡萄糖苷酶品牌名为Myozyme，4000升规模(最终生产规模)生产的α-葡萄糖苷酶品牌名为Lumizyme。根据所提供的部分生化和临床数据，FDA得出结论，认为以2种规模生产的α-葡萄糖苷酶(即Myozume和Lumizyme)具有可比性(comparable)，α-葡萄糖苷酶的整体安全信息保持不变。

    在美国以外，Lumizyme以商品名Myozyme上市销售，并已获超过65个国家批准。