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血友病的药物治疗
1、概念:血友病是一组因遗传性凝血活酶生成障碍引起的出血性疾病,包括血友病A、血友病B及遗传性FXI缺乏症。血友病以阳性家族史、幼年发病、自发或轻度外伤后出血不止、血肿形成及关节出血为特征。我国的血友病中,血友病A约占80%,血友病B约占15%,遗传性FXI缺乏性则极少见。
2、病因:血友病类型不同,病因也不同。
1)血友病A:又称遗传性抗血友病球蛋白缺乏,由于遗传或突变使X染色体发生缺陷,人体不能合成足够量的FVC,导致内源性凝血途径障碍及出血倾向的发生。
2)血友病B:又称遗传性FIX缺乏症,是由于X染色体因遗传或突变发生缺陷,不能合成足够量的FIX因子,造成内源性凝血途径障碍及出血倾向。
3)遗传性FXI缺乏症:也属于遗传性凝血活酶身边生成障碍所致的出血性疾病。
3、症状
1)出血:出血的轻重与血友病类型及相关因子缺乏程度有关。血友病A出血较重,血友病B则较轻。出血多为自发性或轻度外伤、小手术后反复出血甚为突出,最终可导致关节肿胀、僵硬、畸形,可伴有骨质疏松、关节骨化及相应肌肉萎缩。重症者可发生呕血、咳血,甚至颅内出血。
2)血肿压迫:血肿压迫周围神经可导致局部疼痛、麻木及肌肉网萎缩,压迫血管可致相应供血部位缺血性坏死或淤血、水肿;口腔底部、咽后壁及颈部出血可致呼吸困难甚至窒息;压迫输尿管可致排尿障碍。
用药原则
1)肾上腺皮质激素有助于减轻毛细血管出血,并减少或延缓抗因子抗体的产生。
2)对于轻症血友病,可使用去氨基-D-精氨酸血管加压素。
3)对于顽固性血尿患者,可使用女性避孕药复方炔诺酮,效果较佳。
4)对于血友病A患者,可使用绒毛激素生成抑制剂,可使因子水平提高20%-30%。
常用药物选择
血宁糖浆:口服,一次10-30ml,一日3次;
止血宁片:口服,一次3片,一日3次。
去氨基-D-精氨酸血管加压素:静脉滴注,用于轻症血友病,0.3-0.5ug/kg加入生理盐水30ml中,12小时重复,2-5次为一疗程。用时加用6-氨己酸口服,一次1g,一日3次。
复方炔诺酮篇:口服,一次1mg,一日1次,女性服用22日,停用8日;男性服用1-2个月,停用1个月。
达那唑:口服,一次50mg,一日1-2次。 |
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