FDA 批准罗氏Kadcyla（T-DM1）用于 HER2 阳性乳腺癌的治疗

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    2013年 2 月22 日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布， 批准Kadcyla （ ado‐trastuzumabemtansine，T‐DM1）用于HER2 阳性的晚期
    （转移性）乳腺癌治疗。作为细胞正常生长中的一种蛋白，HER2在某些类型的肿瘤细胞中表达量显著增加（即HER2 阳性），其中就包括部 分乳腺癌。该蛋白为肿瘤细胞的生长和存活提供了一定的助力。
    该药物适用于之前接受过另一种抗HER2 疗法曲妥珠单抗（trastuzumab）以及一类化疗药物紫杉烷类（taxanes）的乳腺癌患者。“Kadcyla 由 曲妥珠单抗与一种被称之为DM1 的药物偶联而得，能够干扰肿瘤细胞的生长。”FDA 药品评价和研究中心血液和肿瘤产品部主任，医学博士 Richard Pazdur说道，“本品靶向于肿瘤部位，通过缩小肿瘤以延缓病情进展并延长生存期。
    这也是FDA 批准的第四个以HER2 蛋白为作用机制的药物。”FDA 对于此次批准过程采取了优先审查，在一定程度上反映了该药物的潜力。而 FDA 已批准其它3 种抗HER2 阳性的乳腺癌药物分别为： 1998 年的曲妥珠单抗（ trastuzumab ）、2007 年的拉帕替尼（ lapatinib ） 和2012 年 的帕妥珠单抗（pertuzumab）。
    本品的安全性和有效性是基于一项临床研究，991 例患者被随机分为本品组和对照组，对照组患者接受拉帕替尼加上化疗药物卡培他滨 （capecitabine），直至癌症进展或出现无法忍受的副作用时才停止治疗。研究的主要观察指标为无进展生存期和总生存期。
    结果表明，本品组患者的中位无进展生存期为9.6 个月，对照组则为6.4 个月。本品组的中位总生存期为30.9 个月，对照组为25.1 个月。本 品的说明书中含有黑框警示，提醒患者和医疗人员，该药物可引起肝毒性、心毒性甚至死亡。另外，本品存在致畸性，患者使用前需进行妊 娠检查。本品最常见的不良反应为恶心、乏力、肌肉或关节疼痛、血小板减少、肝酶水平升高、头痛、便秘等。
    乳腺癌是妇女癌症中的第二大杀手。据美国国家癌症研究所的估计，在2013 年，将有23.234 万名妇女被确诊，3.962 万名患者将死亡。近 20%的乳腺癌患者表现出HER2蛋白增加这一现象。本品、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗均由罗氏集团（Roche）的基因泰克公司（Genentech）生产 制造。而拉帕替尼则是由葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline）生产制造。