这一创新药物开始全国各地供药，RET融合阳性非小细胞肺...
几年前，一篇《我在美国治肺癌》的文章火遍了癌症圈。故事的主人公70岁的老人楼钦元被确诊为RET变异非小细胞肺癌，他艰难曲折却乐观坚强的抗癌之路牵动了无数病友和医务工作者的心。在尝试了各种治疗方案后，楼老先生终于通过在美国开展的一项专门针对RET基因变异肿瘤的新型靶向药BLU-667（普拉替尼）的临床试验治疗，令病情在当时得到了很好的控制。
然而，还有更多的中国患者仍在苦寻这款急需救命药物却无法获得。幸运的是，就在普拉替尼在美国获批上市的当月，这一曾为楼老先生的病情带来转机的精准治疗药物就被基石药业引进，通过先行先试成为博鳌乐城首个当月同步落地的全球新药，为中国患者带来治疗希望。但，基石药业将此款全球创新好药引入中国的脚步不止于此。在短短半年内，中国国家药品监督管理局通过优先审评审批附条件批准普吉华®（普拉替尼胶囊）作为国家一类新药的上市申请，这也是中国第一个获批上市的选择性RET抑制剂。
6月21日，普吉华®上市第一天在广东省人民医院等百家医院开出200多张首批处方单，意味着超过200名肺癌患者将通过新的治疗选择延长生命。目前，普吉华已覆盖全国近70个城市的近80家药房。
我国首个获批的高选择性RET抑制剂惠及中国患者
基石药业的精准治疗药物普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，具有较强的抗肿瘤活性，也是我国首个获批的选择性RET抑制剂。根据在2021美国临床肿瘤学会年会披露的最新临床研究数据显示，普吉华®针对RET融合阳性的NSCLC患者展现了较强的抗肿瘤活性并具有良好的安全性和耐受性，其中，总体有效率达到62%，中位无进展生存期为17.1个月。
“在普吉华®获批上市之前，RET融合阳性非小细胞肺癌患者的现有治疗方案效果均不理想。普吉华®疗效与安全性并重，为患者带来了明显的生存获益，并有望成为国内RET融合阳性非小细胞肺癌患者的标准治疗。”作为普吉华®全球临床试验在中国的主要研究者，中国肺癌领域的专家广东省人民医院吴一龙教授对普吉华®首张处方的开出兴奋不已，“普吉华®口服便利，每日一次，大大提高了患者的依从性。我很高兴这款药物开始惠及患者，期待更多患者从中获益。”
目前，包括《中国临床肿瘤学会非小细胞诊疗指南2020》，《2021非小细胞肺癌分子病理检测临床实践指南》和《中国非小细胞肺癌RET基因融合临床检测专家共识》在内的权威临床诊疗指南均对RET基因融合检测做出了推荐。随着RET抑制剂靶向药物的获批和检测技术的进步，规范地检测出携带RET基因融合的非小细胞肺癌患者，对帮助患者尽早得到诊断及治疗，具有重要的意义。
为了使普吉华®能惠及更多患者，基石药业还在拓展普吉华®的“广度”，积极探索该产品针对更多适应症的应用。目前，普吉华®针对晚期或转移性RET基因突变甲状腺癌的扩展适应症申请已经被中国国家药品监督管理局受理并纳入优先审评，预计未来普吉华®将展现出更多的治疗潜力，更多的患者将从中受益。
RET融合阳性非小细胞肺癌治疗方案“拨开乌云见月明”
肺癌是当前中国癌症发病率和死亡率均位居第一的“头号杀手”。非小细胞肺癌占所有肺癌分型的80%-85%，其中，约1%-2%非小细胞肺癌患者携带RET融合。资料显示，RET基因是一个与细胞生长密切相关的基因，与多种肿瘤的发生密切相关，是一种重要的癌基因。RET基因突变（RET基因自身发生变化）和RET基因融合（RET基因与其他基因融合）都会导致激活的RET蛋白通过多种信号通路参与不同肿瘤细胞的增殖、凋亡、侵袭，影响肿瘤发生发展。在当时，虽然RET基因和肿瘤之间的关系已经比较明确，却还没有针对RET靶点的药物获批。
在确诊后，楼老先生做了大量的研究并积极尝试各种治疗方案。当得知了BLU-667（普拉替尼）临床试验是专门针患有RET变异的肿瘤患者时，他立刻递交申请并成功入组临床试验。半年后，楼老先生的肿瘤明显缩小，咳嗽等症状消失，心肺功能基本恢复，治疗终于取得了阶段性胜利。
楼老先生的治疗历程也反应了RET融合阳性非小细胞肺癌的诊疗现状。尽管从数据上看，RET融合阳性非小细胞肺癌患者在整体癌症患者中占比不算高，但这类患者在被确诊时大多已处于晚期，且病程进展迅速，治疗难度大。而此前针对RET融合阳性非小细胞患者的治疗方案也非常有限且疗效均不理想。因此，患者对更高效、精准新药的需求非常迫切。当楼老先生透露通过BLU-667（普拉替尼）的临床试验，病情得到了很好地控制后，国内外的患者、医生都非常激动和关注。更令人激动的是，这款全球领先的精准治疗药物由基石药业引进开发给中国RET融合阳性非小细胞癌患者的治疗带来了新选择，未来，基石药业将用基石模式为中国患者带来更多全球首创的肿瘤治疗药物。
全面提高产品可及，让普吉华®离患者更近
药物的研发突破、上市获批无疑为患者带来了希望，推动药物可及性则是创新药惠及患者的关键。为了让患者尽快地用上这款全球领先的好药，基石药业加快步伐，从供应链服务、药物可及性、支付可及性、服务可及性、用药依从性等各个方面入手，与多位业内领先的合作伙伴建立战略合作关系，致力于让产品离患者更近。
目前，普吉华®已被成功纳入2021成都《惠蓉保特定高额药品目录》、微医保百万医疗险2021升级版特药目录和水滴百万医疗2021年版特药目录。基石药业还在水滴筹平台建立绿色筹款通道(筹款热线：400-686-1179)，帮助特困患者加速筹款进程。相信这些商业保险，惠民保等创新支付方式，可以帮助患者在一定程度上环节支付压力。
另外，覆盖低收入及病前低保患者的“医药筹“患者援助项目，也将于7月上线。由北京生命绿洲服务中心发起的患者关爱平台生命守望，也定期为患者提供公益患教活动和最新的药物可及等信息，可通过关注公众号了解更多。
在医疗服务方面，基石药业也积极拓展全国院边药店及DTP (Direct to Patient) 自营药房布局，并与互联网医院等合作联动线上医生资源，令患者获得便捷的在线就医服务、丰富的疾病知识和优质的病程管理的全流程服务，从而帮助患者提升生活质量。
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