诺和诺德扩展血液疾病管线

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诺和诺德（Novo Nordisk）今日宣布将以11亿美元的资金收购聚焦于镰状细胞贫血病（sickle cell disease，SCD）与其他罕见血液障碍的Forma Therapeutics公司。这次的收购包含Forma的主要项目——SCD在研药品etavopivat。此举将扩展并加速诺和诺德在血红蛋白疾病（haemoglobinopathies）的研发管线。

　　SCD是一种慢性、渐进性与红细胞健康与寿命相关的遗传性疾病。患者的红细胞并非健康的圆盘状，而是呈现新月状，因此较为脆弱、不具弹性且无法有效地输送氧气。全世界大约有170万SCD患者。此疾病造成患者严重的健康问题，包含贫血、疲倦、因血管阻塞危象（vaso-occlusive crisis，VOC）引起的阵痛以及慢性、渐进性的终末器官损伤。尽管近期在治疗上有所进展，大部分的患者仍受疼痛、终生失能、生活品质与预期寿命降低所苦。

　　Etavopivat是一款在研、一天一次的选择性丙酮酸激酶-R（PKR）激动剂。可通过活化红细胞内天然的PKR进而降低红细胞内无氧糖酵解产物2,3-DPG的含量，使得细胞能够携带更多氧气、增加腺苷三磷酸（ATP）产量并减少溶血与镰状细胞的产生。在临床1期试验当中，此药物展现良好的耐受性，并显示具潜力改善红细胞健康、增加血红蛋白含量、减少病患VOC症状与改善患者生活品质。Etavopivat获得美国FDA的快速通道资格、罕见儿科疾病认定与孤儿药资格。此外，此药品亦获得欧盟委员会（EC）授予孤儿药资格以治疗SCD。

Etavopivat目前正于全球性Hibiscus临床2/3期试验中，检视其在SCD患者中的疗效与安全性。此外，另一项Gladiolus临床2期试验也正在进行中，用以检视此药品于输血依赖性SCD，以及另一项称之为地中海贫血症（thalassemia）的血红蛋白遗传性疾病患者中的作用。

“诺和诺德在递送变革性医疗予世界上罕见、毁灭性疾病患者已有超过40年的历史。借由添加Forma针对病患未竟需求的独特方式，我们朝着加强我们SCD开发管线又更近了一步。”诺和诺德的执行副总裁兼罕见疾病负责人Ludovic Helfgott先生说道。

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