FDA药物临床试验快照

mengxiaoran

FDA药物临床试验快照


　　来源：国际药品注册平台


　　在药品注册申请中，临床试验数据，特别是反映药物的安全性和有效性的数据对于所申请药品能否获得FDA批准尤为重要。根据产品情况以及临床前数据的完整性，临床试验的受试者数量在数例到数千例不等，临床试验受试者的筛选具有一定的随机性，即不同药品临床试验所筛选受试者的性别、年龄、种族的比例可能不同。近年来，不同的药物在不同性别、年龄或种族的患者可能产生不同的影响，如睡眠药物唑吡坦，女性患者通常只需服用相比男性剂量的一半。此外，种族和民族差异也会导致不同影响;治疗高血压的血管紧张素转化酶(ACE)抑制剂，已经证实相比于非洲裔美国人，白人患者使用更为有效。近年，临床试验在某些亚群上(如女性和少数民族患者)的代表性越来越凸显。


　　可见，选择合适临床试验受试者对于透彻了解药物安全性和有效性的重要性，尤其是对于未在美国市场上使用的新药。因此，美国国会要求FDA对于每一新药的临床试验信息进行报告，包括受试者的亚群以及不同性别、年龄和种族患者的安全性和有效性数据。


　　为了帮助公众更好的了解新药的临床信息，CDER近两年开始试点“药物临床试验快照(Drug Trials Snapshots )”项目，在新药(包括NME和BLA)获批后，以规范形式在网上公布临床试验中患者的一些代表性、可公开的信息。“快照”显示了谁参与了新药关键性临床试验中，并基于性别、种族和年龄亚组对研究进行分组的摘要信息。此外，还提供了一个摘要叙述，关于是否方案分组导致药物的安全性和有效性的差异。自2015年1月起，CDER在每一个新药正式批准日期的一个月内公布“药物临床试验快照”。


　　本报告的核心是努力透明——即向公众提供开放信息，并展示实际临床试验过程中各种族、年龄组的男性和女性的数量和参与情况。FDA认为，分享更多信息和事实将有助于营造关于临床试验人口统计学的良好讨论氛围。现在，任何人都可去访问该网站与浏览数据。


　　此前，FDA对话了CDER专业事务和利益相关部门主任(PASE)John Whyte, M.D.，来进一步了解“药物临床试验快照”。


　　Q：什么是药物临床试验快照?


　　药物临床试验快照提供了FDA批准新药临床试验中受试者的相关信息，重点突出了性别、种族、年龄等因素是否会对药物的风险效益产生影响。


　　药物试验快照中的信息来自医药企业在新药申请或治疗性生物药品申请中提交的数据，该快照包括试验设计方案、试验效果和安全性研究结果、受试者性别、种族、年龄的差异信息。然而尽管该信息已公开可用，但并未进行统一的收集和统计，通过FDA网站上的“药物临床试验快照”报告，可以帮助消费者轻松获取参加某种药品临床试验的受试者信息。


　　Q：消费者应如何看待这些信息并根据信息进行决策?


　　药物临床试验以一定的形式发布，每个部份的最后都有“MORE INFO”的灰色链接条，点击链接，可以浏览详细内容。但是，药物试验快照并不能代替药物说明书以及医生的意见，快照仅仅提供关于参与临床试验的受试者的信息，只是作为评估药物安全性和有效性的一部分。


　　Q：消费者可否只根据该快照的信息来选择药物?


　　不能。药物临床试验快照可帮助患者了解产品，以及作为与医生沟通药物风险和效益的一个依据，但并不是一个全面的医疗指南。临床试验涉及的性别、种族、年龄及相应的数量存在一定限制，不能代表全部人群。快照中同时提供了部分额外的链接以便患者了解。有关药品更详细的信息可以在FDA网站上Drugs @ FDA查询。


　　Q：为什么要由FDA公开药物试验快照?


　　主要是根据FDA的特有属性和《FDA食品药品安全和创新法案》。


　　法案要求FDA需公布基于受试者人口亚群的临床试验安全性和有效性数据。在报告撰写过程中，FDA可以判断试验受试者的差异，并针对这些差异与外部利益相关者进行讨论，以期找到适当策略来规避受试者招募过程中的差异。其中一项差异就是缺乏针对临床试验中人口亚型的便利性统计，药物临床试验快照有助于消除消费者和药品研发生产企业间的信息差距。可以说，公开药物试验快照是FDA尝试向公众提供公开、透明的信息，并促进对临床试验人口统计学的完善。


　　Q：快照发布的频率是多少?


　　FDA首次发布的快照包含了2014年5月和6月批准的5个新分子实体的6个适应症的相关信息，希望从消费者、医疗服务者、患者、研究人员以及制药行业从业者的反馈中了解快照中提供的数据对他们是否有帮助，以便改善下一次的快照以满足利益相关者的需求。FDA计划2015年1月开始，在每个新药获批后都公开该药物的临床试验快照。


　　Q：为什么寻找多种亚群志愿者参与临床试验这么困难?


　　参与临床试验是一个非常复杂的问题。不同的种族或群体，对医疗服务的反映可能存在着相当大的差异，因此，若你所属的群体不太容易获得医疗服务，那么你无法获得参与临床试验的机会。研究表明，当少数民族和非少数民族被要求参与临床试验时，其参与率大致相当。


　　很早之前FDA便意识到临床试验中女性和其他少数群体的参与度较低，因此FDA试图通过与医疗保险和医疗补助服务中心、医生团体、医疗保健系统等的合作，来提高广泛参与临床试验的认知。


　　Q：FDA在临床试验中扮演什么角色?


　　FDA的监管标准是药物是否安全有效，也就是说，基于医药公司提供的临床试验数据来判断是否批准该药物，但是，FDA是不进行临床试验的。