Trobridge和他的团队将相关研究成果发表在Nature子刊《Scientific Reports》。该团队正在将这些研究成果转化成一种干细胞基因疗法,来靶定新生儿中一种致命的免疫缺陷——称为SCID-X1,也被称为“泡泡男孩综合症”。
基因治疗可通过用修复的基因替换缺陷基因,来治疗遗传性疾病。它已在临床试验中显示出很大的前景,但是由于传递基因的困难而受挫,因此出于安全考虑,它们在临床的使用还需要很长一段时间。例如,法国和英国合作的一项试验,成功地治疗了20例SCID-X1中的17例,只有五人患上了白血病。
Trobridge和他的同事们使用的是从一种泡沫逆转录病毒开发的载体,如此命名是因为它似乎在某些情况下会起泡沫。不同于其他的逆转录病毒,它们通常不感染人类。它们也不太容易激活附近的基因,包括可能致癌的基因。
逆转录病毒是基因治疗的一种自然选择,因为它们通过将它们的基因插入宿主基因组,而起作用。
Trobridge团队着眼于制备更安全的载体,他们改变了载体与靶干细胞相互作用的方式,所以它会将自己插入到基因组比较安全的地方。他们发现,它往往较少整合潜在致癌的基因。
Trobridge说:“我们的目标是,为SCID-X及其家人开发一种安全有效的治疗方法。我们已经开始与其他科学家和医生合作,把这种疗法转化到临床上。”他预测,这种治疗方法可能会在五年内准备好进入临床试验。
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