反义SNA 反义SNA中的活性组分——反义核酸被称为是药物研发的“第三条道路”,即除了小分子和蛋白质之外的另一种药物形式。相比于前两种常见形式,反义RNA不像小分子那样在靶点上往往仅限于“可成药蛋白”,也不像蛋白质药物那样难以深入细胞内部,而是可以通过人为设计并合成出单链DNA并将其结合在中心粒子上,在进入细胞后可结合特定的mRNA链,以阻止疾病相关蛋白质的翻译。
事实上,开发反义核酸疗法的公司不只Exicure一家。Ionis、Alnylam和Moderna等公司近来也在这一领域取得了积极的进展。“RNA疗法可能真的要开始崛起了,”Robert Langer教授说道。如果SNA在接下来的临床试验中继续表现良好,那将不仅仅对广大银屑病患者来说是个大好消息——只要人为改变核酸序列,SNA就有望被用于治疗其他疾病。
参考资料: [1] Spherical RNA therapy shows promise against psoriasis in first human trial [2] Exicure Announces Dosing of First Patient in Phase 1 Trial for the Treatment of Chronic Plaque Psoriasis [3] Exicure公司
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