近日,来自美国匹兹堡大学的科学家们 发明了一种称之为“细胞超声”(sonoporation)的新技术,它利用微气泡和超声技术在活细胞上打孔,并可以将DNA等生物大分子药物送入细胞内。这一成果发表在了《美国国家科学院院刊》(PNAS)上。
基因疗法是指将携带特定基因的DNA片段导入患者体内,由患者自身细胞表达基因产物作为治疗疾病的手段。基因治疗作为一种将现代医学和分子生物学结合起来的新技术,在治疗许多疾病上具有广阔的应用前景,比如说它可以将肿瘤抑制基因植入癌细胞内,实现对癌症的靶向治疗。不过,如何将DNA安全有效地送入人体细胞一直是个难题。 基于病毒的基因治疗原理(图片来源:alsa.org)
目前的主流方法是使用经过改造后无害的病毒,将DNA包裹在其中,待病毒感染人体细胞时将治疗用的DNA一同送入细胞。然而,这些无害的病毒仍然会引起一定的副作用,包括严重的免疫系统炎症反应。因此,若能解决DNA的运送问题,则可以将基因疗法带入一个新的发展阶段。
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