临床试验
目前一系列利用自身造血干细胞移植来治疗多发性硬化症的疗法都正在进行,包括2015年3月进行的ASTIMS试验,这项试验对21名复发缓解型多发性硬化症患者(患者个体有不同的疾病症状)以及进展型多发性硬化症患者(患者残疾并不因疾病的复发)进行研究;相比较利用药物米托蒽醌治疗的患者而言,接受自身造血干细胞移植疗法的患者疾病的复发率名下下降了。
米托蒽醌是一种典型的化学疗法,其可被用作疾病修饰疗法来减少疾病复发的多发性硬化症患者的数量,然而研究者表示,某些接受自身造血干细胞移植疗法的患者往往会经历严重的副作用,比如血小板减少症、嗜中性白血球减少症、感染以及肝脏毒性表现,而且其中两名患者还遭受了威胁生命的一些状况,包括出现败血症、严重感染、骨髓干细胞移植成活率较低以及治疗完全失败等情况。 英国是进行随机临床试验MIST多个国家中的一个(多个国家包括英国、美国、瑞典和巴西),多个接受自身造血干细胞移植疗法的患者都表现出了积极性的可喜结果,患者表示他们机体的多发性硬化症症状得到了明显改善和逆转,而且MRI扫描结果也显示患者机体中并未活动性疾病的证据,所有的临床试验结果都将于2017年进行公布,而且很多患者也都期待积极性数据的早日公布。英国的研究中心位于皇家海莱姆医院(Royal Hallamshire Hospital),部分临床试验患者也已于2016年1月出现在了英国广播公司BBC的全景栏目(Panorama Programme)中。
目前正在加拿大进行的一项自身造血干细胞移植临床试验结果提出了多发性硬化症患者疾病复发率和疾病活动性的明显变化,其中大约70%的患者都表现出了疾病进展完全停止的迹象。但正在进行试验的患者中有一名患者因肝衰竭而出现了死亡,这或许是疗法的一种副作用所引发的;研究者强调说,必须爱活动进展性的多发性硬化症患者中考虑这些疗法相关的风险。
患者Eric Thompson的故事为自身造血干细胞移植疗法在多发性硬化症患者中的应用起到了极大的推动作用,但同时我们不应当忽视该疗法带来的风险以及成本花费;多发性硬化症协会生物医学研究所的主任Sorrel Bickley认为,这项积极性的疗法往往会伴随一定风险的存在,其需要经过专家们的再次确认,同时也应当在认证中心进行实施。我们并不清楚自身造血干细胞移植疗法带来的长期效应,这就强调了后期临床试验的重要性。
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