吉姆是最早尝试用基因疗法治疗人类疾病的科学家之一(图片来源:xconomy)
吉姆·威尔森教授(Jim Wilson)是宾夕法尼亚大学的的一名遗传学家,他的研究方向是基因疗法。这种疗法的原理听上去很简单——许多遗传病患者的体内缺乏关键基因,使正常的生理活动受到影响。如果将正常的基因引入患者体内,就有希望弥补患者的基因缺陷,治疗他们的疾病。
“我第一次听说基因疗法的概念时,觉得它有一种简洁的美。它有潜力从根源治疗疾病,”吉姆说:“但实际上,它比我们想象的要复杂得多。” 在1999年,时任宾大人类基因疗法研究所负责人的吉姆开启了一项基因疗法的临床试验。他们招募了19名患有OTC缺乏症的病人。由于缺乏OTC基因,他们无法降解体内代谢产生的氨,从而导致毒素在体内积累。而宾大的科学家们改造了一种弱化的病毒,它们能将OTC基因引入患者的肝脏,恢复肝脏代谢氨的能力。
试验一开始并没有特别值得关注的事件发生,整个项目也很快进展到了倒数第二名患者杰西·基辛格(Jesse Gelsinger)。杰西是一名18岁的少年,分组时,他分配到的治疗方案是该项目中的最高用药剂量。当杰西接受治疗后,不幸的事发生了:他的体内产生了严重的免疫反应,而科研人员对此无能为力。最终,杰西成为了有记载以来,首名死于基因疗法临床试验的患者。
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