诺华抗癌药LDE225关键性BOLT研究达主要终点

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    诺华(Novartis)2月19日宣布，有关实验性抗癌药LDE225(sonidegib)的一项关键性II期研究BOLT达到了客观缓解率(objective response rate，ORR)的主要终点。客观缓解包括完全缓解(临床上肿瘤显着缓解，无疾病)和部分缓解(临床上肿瘤显着缩小)。该项研究的完整数据将提交至未来的科学会议。

    基底细胞癌(basal cell carcinoma)是一种最常见形式的皮肤癌，占非黑色素瘤皮肤癌的80%以上，在全球范围内，该病的发病率每年上升10%。

    BOLT是一项随机、双盲II期研究，旨在评估2种口服剂量的LDE225(200mg，800mg)用于局部晚期或转移性基底细胞癌患者治疗的疗效和安全性。该研究的主要终点为，接受LDE225治疗的6个月内，取得客观缓解率的患者比例。该研究的关键次要终点包括评估肿瘤缓解的持续时间及完全缓解率，其他次要终点包括无进展生存期、总生存期及取得肿瘤缓解的时间。

    关于LDE225：

    LDE225是一种口服、选择性Smoothened蛋白(SMO)抑制剂，目前正调查用于多种癌症的治疗，包括骨髓纤维化、白血病及实体瘤。Smoothened蛋白调控Hedgehog(Hh)信号通路，该通路在干细胞维持及组织修复中发挥着关键作用。