FDA提前批准治疗罕见儿童疾病新药Vimizim

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    美国时间2月14日下午，Biomarin Pharmaceutical 公司的新药Vimizim (elosulfase alfa) 被FDA正式批准，提前两周公布确实出人意料(原定于2月28日)。因FDA公布时间较晚，当日Biomarin 股票收盘价(75.78美元)并未受到影响。

    Vimizim 是首个被FDA批准的治疗粘多糖沉积症 IVA型的药物。粘多糖病Ⅳ型(Morquio氏病)，有两个亚型。其病因为ⅣA为半乳糖-6-硫酸酯酶(GALNS)缺乏，ⅣB为β-D半乳糖酶缺乏。该病为常染色体隐性遗传，其临床特点为明显的生长迟缓，步态异常和骨骼畸形且逐渐显着，病人寿命多为20～30岁。目前全美约有800名Morquio A综合症患者。

    Vimizim 能够替代患者体内缺乏的GALNS酶。 通过176位病人的临床试验证实了该药物的安全性和有效性。依据FDA报告，其最常见的副作用包括发烧，头痛，恶心，腹痛和疲劳。