FDA质疑罕见病药美曲普汀安全性及有效性

惜姌

FDA专家顾问小组将于12月11日召开会议，对百时美施贵宝旗下用于脂肪代谢障碍的药物美曲普汀进行审查，这次的会议主要针对临床试验中一个患者亚组中发现的有效性问题。另外这款药物还可能存在严重的安全性问题，临床试验方案的设计及实施也招来很多批评。
脂肪代谢障碍患者皮下脂肪组织会出现丢失，因此会导致人类激素瘦素的缺乏，从而引起一些严重的并发症。美曲普汀是一种瘦素类似物（与激素类似），全球只有几千人患有这种疾病。百时美施贵宝在收购Amylin时获得这款药物，然后与阿斯利康进行合作推进这款药物用于治疗糖尿病及高甘油三脂（血液中甘油三脂水平较高）。
FDA指出，这款药物的研究结果有好的一面，“一小群患者似乎从美曲普汀获得收益，而这种收益不会自然而然获得：一般性脂肪代谢障碍患者会出现严重胰岛素抵抗，导致糖尿病和/或使用其它治疗药物无法进行控制的严重高甘油三脂症。”
然而，美曲普汀的研究也存在一些问题：在关键临床研究中没有设置对照组，很难说出是该药物对患者起到帮助作用，还是由于饮食变化或其它药物所致。脂肪代谢障碍患者受制于各种相关医疗条件，FDA审评人员对患者人群中出现的T-细胞淋巴瘤病例表示怀疑。几位患者出现中和抗体，审评人员担这种情况可能会引起人体免疫系统变弱，其中有一位受试者还出现细菌感染。
另外，“获得性脂肪代谢障碍用药患者还可能会存在淋巴瘤风险，美曲普汀作为一种癌症驱动因子在生物学上来说貌似是有道理的，”审评人员说。“临床试验中，不知道美曲普汀在三位淋巴瘤患者发生T-细胞淋巴瘤的过程中起到什么作用，而且也不清楚是否有任何方法可以中和这种风险，因为三位患者的风险因素并未确定。”FDA外部专家现在将对该药物进行正式审查，然后给出是否建议FDA否批准这款药物上市的建议。来源：网络转载